药物开发
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亨廷顿病下一代基因组编辑工具的重要进展
基因组编辑技术(锌指和 CRISPR)的研究使这些工具更接近于在亨廷顿病临床试验中使用
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电子束拍摄到迄今为止最清晰的亨廷顿病蛋白图像
电子显微镜使亨廷顿病致病蛋白亨廷蛋白以最高分辨率被观察到
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如何不写临床试验新闻报道
《电讯报》发表了一篇关于亨廷顿蛋白降低试验的令人困惑的报道,但新的进展正在发生!
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一种回收药物为我们提供了关于亨廷顿舞蹈症的新见解
一种现有药物可以促进亨廷顿舞蹈症脑细胞的活力——但在重新回到临床应用之前,可能需要进行更多测试
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起飞:首批人类接受了针对 HD 的基因沉默药物治疗!
重大公告:首批 HD 患者接受基因沉默药物治疗
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mTORC1在亨廷顿氏症小鼠中扮演关键角色
权衡mTORC1:可能成为HD治疗的新靶点?
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亨廷顿病临床试验公告:亨廷顿蛋白降低药物将于2015年进入I期试验
一项针对亨廷顿病的令人振奋的治疗方案临床试验计划于2015年开展。第一步是确保其安全性。
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亨廷顿病辅酶Q的2CARE研究以失望告终
史上规模最大的亨廷顿病药物试验(辅酶Q10)因“无效”而中止。这对亨廷顿病研究意味着什么?
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磷酸二酯酶抑制剂:即将进入试验的新型亨廷顿氏症药物
CHDI 和辉瑞宣布针对’磷酸二酯酶’的动物实验和人体试验计划的令人振奋的进展。
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锂的曲折经历使其在亨廷顿舞蹈症治疗中获得第二次机会
锂在亨廷顿舞蹈症治疗中获得第二次机会——一种新的化学传递方法,已在亨廷顿舞蹈症小鼠中进行测试