药物开发

欧洲药品管理局（EMA）已拒绝 pridopidine 在欧洲用于亨廷顿舞蹈症（HD）治疗的申请。虽然这一结果…

FDA 已批准 valbenazine（商品名 INGREZZA）用于治疗亨廷顿舞蹈症的运动症状

Voyager Therapeutics 正转向采用新技术来递送基因治疗，并放弃了原计划的亨廷顿病临床试验。但…

罗氏和 Ionis 传来令人失望的消息；Tominersen 亨廷顿蛋白降低 III 期试验已提前中止。

我们知道，亨廷顿病相关的变化可能在症状出现前多年发生，但这些变化究竟多早开始呢？一个研究团队通过对未发病亨廷顿…

Wave Life Sciences 宣布其反义药物 WVE-120102 已降低脑脊液中的突变型亨廷顿蛋白，…

FDA 授予降低亨廷顿蛋白的基因治疗药物 AMT-130“研究性新药”资格，为亨廷顿病患者的人体试验扫清道路

今年秋季，多家专注于新型亨廷顿蛋白降低技术的公司（包括 Wave、PTC 和 Voyager）发布了激动人心的…

Deutetrabenazine 成为十年来首个获 FDA 批准用于亨廷顿病症状的新药