亨廷顿降低
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罗氏在结果令人失望后终止了两项亨廷顿舞蹈症药物项目
⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 罗氏宣布停止开发其两款降低亨廷顿蛋白的 ASO 药物：tominersen 和…
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Skyhawk 进一步分享 SKY-0515 数据详情，并展望美国临床试验范围的扩大
⏱️ 阅读时间 6 分钟 | Skyhawk 的 SKY-0515 最新 12 个月数据已出炉，构成 cUHD…
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使用 PROTACs 进行精准修剪：选择性靶向毒性亨廷顿蛋白
⏱️阅读时间 6 分钟 | PROTACs 就像一种精准的修剪工具，在修剪掉毒性亨廷顿蛋白的同时，保持健康形态…
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尘埃落定：uniQure 计划向 FDA 提交 AMT-130 的许可申请
⏱️ 阅读时长 9 分钟 | 在经历了动荡的一年后，uniQure 分享了令人振奋的消息：FDA 已同意将其 …
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Skyhawk 报告了口服亨廷顿病药物 SKY-0515 令人鼓舞的 12 个月研究结果
治疗一年后，SKY-0515 继续降低亨廷顿蛋白水平，并在亨廷顿病的体征和症状方面显示出令人鼓舞的趋势。一项更…
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修正食谱：减少亨廷顿蛋白的一个片段
⏱️阅读时长 7 分钟 | 在最近的一篇论文中，科学家们针对亨廷顿蛋白信息中的一个小而有害的片段 (HTT1a…
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第二条路径：uniQure 计划在英国提交 AMT-130 的监管申请
⏱️ 阅读时长 6 分钟 | 尽管 AMT-130 在美国的监管路径依然复杂，但 uniQure 宣布计划在英…
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两年进展：Votoplam PIVOT-HD 研究的新长期扩展数据
⏱️阅读时长 10 分钟 | PTC Therapeutics 分享了每日一次的 HTT 降低药物 Votop…
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量表上的数字：TFC 评分衡量什么，以及为什么现在很重要
⏱️ 阅读时长 10 分钟 | 全功能能力评分（Total Functional Capacity score…
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澳大利亚为 SKY-0515 敞开大门：Skyhawk 为其口服亨廷顿舞蹈症药物寻求临时批准
⏱️ 阅读时长 8 分钟 | 一款口服亨廷顿舞蹈症药物在澳大利亚获得了加速批准的资格。这尚未获得正式批准，但它…